Fda Kastar Våt Filt På Mesoblast Behandling För Benmärgstransplantation Tillstånd

Fda Kastar Våt Filt På Mesoblast Behandling För Benmärgstransplantation Tillstånd

Innan svänga för att hitta en behandling för kritiskt sjuka covid-19 patienter som lider av svår akut respiratorisk (ards), mesoblast s (asx: msb, nasdaq: meso) mest avancerade företag centrerad på en helt annan krämpa.

Melbourne-baserade företaget har sökt us godkännande för sin stamcellsbaserade produkter remestemcel-l vid behandling av graft versus host sjukdom (gvhd) – en potentiellt livshotande tillstånd som vissa människor upplever efter att ha fått en benmärgstransplantation (bmt) ofta vid behandling av blodcancer.

Men komplexiteten i cellerna och variationen mellan givare gör att få klartecken mycket svårare för stamcellsbaserade produkter jämfört med andra droger.

Den amerikanska food and drug administration (fda) har släppt en genomgång dokument om remestemcel-l, som mesoblast mål till marknaden för barn som ’ryoncil’, inför en oncologic drugs advisory committee (odac) möte den 13 augusti.

Efter 20 år av utveckling för remestemcel-l fda har visat att det inte är nöjd med programmet biologiska licens och det finns fortfarande mycket mer arbete som behövs.

Msb aktier var ned 26,49 procent till $ 3.58 vid 12:34 cet, medan betydande innehavare m & g investments funds har sår tillbaka sin andel med omkring en procentenhet till knappt 10 procent av aktierna i fråga.

Fdasäjerarna medan produkten har visat uppenbara immunmodulatoriska effekter i in vitro-experiment, dess förmåga att ”har minska inflammation mätt genom inflammatoriska biomarkörer i människor som tar emot produkten inte visats”.

”en relation mellan dessa in vitro lot frisättningsanalyser och den kliniska effekten av produkten har inte heller visats,” fda säger.

Fda anser de kritiska kvalitetsattribut (cqa) av terapi kan inte vara tillräcklig för att säkerställa den tillverkningsprocess konsekvent producerar remestemcel-l massor av acceptabel kvalitet.

”karakterisering av cellbaserade produkter i allmänhet kompliceras av den komplexa naturen hos celler i förhållande till andra typer av läkemedel, såväl som heterogenitet bland celler innefattande den aktiva beståndsdelen,” fda säger.

”definiera produkt kvalitetsattribut som relaterar till produktens klinisk effektivitet, därför, kan kräva mer omfattande produktkarakterisering för cellterapi produkter än för andra biologiska produkter.”

Remestemcel-l är baserad på benmärgsaspirat tagen från givare, och är en form av mesenkymala stromaceller (msc). fda konstaterar detta medför också begränsningar ur produktionssynpunkt.

  • ”det första steget i tillverkningsprocessen för remestemcel-l är expansionen av mscs härrör från en enda allogen donator till en mellandonatorcellbank (dcb).
  • ”varje dcb expanderas sedan ytterligare för att skapa flera massor av remestemcel-l dp [drug product].
  • ”msc i kulturen inte kan expandera på obestämd tid och rapporteras för att visa en minskning i attribut i samband med msc kvalitet efter långvarig expansion, därför nya dcbs måste produceras på en regelbunden basis.”

För sammanhang är det värt att notera att många reglerande organ internationellt utnyttja fda som ett riktmärke för sina beslut, men ett negativt utfall i usa är inte nödvändigtvis en dödsstöten för en produkt.

Remestemcel-l redan säljs över disk i japan, där den marknadsförs som ’temcell’. under fjärde kvartalet mesoblast genererade us $ 2,1 miljoner i royalties från sin japanska partner från jcr pharmaceuticals co. ltd och gjorde tillverkning betalningar av us $ 7.400.000 för kommersiell tillverkning investeringar för att stödja den potentiella lanseringen av ryoncil.

admin